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Vertex schließt die Patientenregistrierung für zwei Phase-3-Studien von VX-659 in dreifacher Kombination mit Tezacaftor und Ivacaftor zur Behandlung von zystischer Fibrose ab.
Daten werden Ende 2018 aus Phase-3-Studien mit VX-659, Tezacaftor und Ivacaftor bei Patienten mit einer F508del-Mutation und einer ‚minimal function‘ -Mutation sowie bei Patienten mit zwei F508del-Mutationen erwartet.
Rekrutierung von zwei Phase-3-Studien von VX-445 in dreifacher Kombination mit Tezacaftor und Ivacaftor, die voraussichtlich im vierten Quartal 2018 abgeschlossen sein werden; Daten für beide Studien von VX-445, Tezacaftor und Ivacaftor im ersten Quartal 2019 erwartet.
Vertex plant, die dreifachen Kombinationsdaten von VX-659 und VX-445 zu evaluieren, um das beste Schema auszuwählen, das für eine mögliche Zulassung eingereicht werden soll; die Einreichung des Antrags auf ein neues Medikament ist für spätestens Mitte 2019 geplant.
BOSTON–(BUSINESS WIRE)–Sep. 6, 2018– Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) gab heute bekannt, dass die Registrierung für die beiden Phase-3-Studien des Korrektors der nächsten Generation VX-659 in dreifacher Kombination mit Tezacaftor und Ivacaftor bei Menschen mit Mukoviszidose (CF) mit einer F508del-Mutation und einer ‚minimal function‘-Mutation sowie bei Menschen mit zwei F508del-Mutationen abgeschlossen ist. Basierend auf dem Abschluss der Rekrutierung erwartet Vertex, dass Vertex Ende 2018 Daten aus beiden Phase-3-Studien der VX-659-Dreifachkombination melden wird. Vertex erwartet, dass die Registrierung der beiden Phase-3-Studien des ’next generation‘-Korrektors VX-445 in dreifacher Kombination mit Tezacaftor und Ivacaftor im vierten Quartal 2018 abgeschlossen sein wird und dass die Daten aus diesen Studien im ersten Quartal 2019 vorliegen werden. Vertex plant, Daten aus den Phase-3-Dreifachkombinationsprogrammen VX-659 und VX-445 auszuwerten, um das beste Schema für die Einreichung zur möglichen Zulassung auszuwählen. Die Ende 2018 für VX-659 und im ersten Quartal 2019 für VX-445 erwarteten Daten sollen die Grundlage für die Einreichung eines New Drug Application (NDA) bei der FDA für Menschen mit einer F508del-Mutation und einer ‚minimal function‘-Mutation bis spätestens Mitte 2019 bilden.
„Die beiden Phase-3-Studien mit VX-659, Tezacaftor und Ivacaftor, haben in weniger als fünf Monaten fast 500 Menschen mit CF aufgenommen, was das große Interesse innerhalb der CF-Gemeinschaft unterstreicht, dreifache Kombinationsregimes voranzutreiben, die das Potenzial haben, bis zu 90 Prozent aller Menschen mit der Krankheit zu behandeln“, sagte Reshma Kewalramani, M.D., Executive Vice President, Global Medicines Development and Medical Affairs und Chief Medical Officer bei Vertex. „Unser Ziel ist es, Menschen mit CF so schnell wie möglich die beste Dreifachkombination anzubieten, und wir freuen uns darauf, noch in diesem Jahr und im ersten Quartal 2019 Daten zu erhalten, um eine Einreichung für eine mögliche Zulassung einer Dreifachkombination zu unterstützen.“
Die Phase-3-Studie der VX-659-Dreifachkombination bei Patienten mit einer F508del-Mutation und einer ‚minimal function‘-Mutation wurde mit einer vordefinierten Zwischenanalyse konzipiert, um den primären Endpunkt von ppFEV1 nach 4 Wochen und die Sicherheit nach 12 Wochen zu bewerten. Diese Zwischenanalyse wird durchgeführt, sobald alle Patienten den primären Wirksamkeitsendpunkt in Woche 4 erreicht haben. Diese Wirksamkeits- und Sicherheitsdaten aus der Zwischenanalyse werden für Ende 2018 erwartet und sollen eine mögliche NDA-Einreichung für die VX-659-, Tezacaftor- und Ivacaftor-Dreifachkombination bei Menschen mit einer F508del-Mutation und einer ‚minimal function‘-Mutation nterstützen.
Ähnlich wie die Zwischenanalyse für die VX-659 Dreifachkombination wurde auch die Phase-3-Studie der VX-445 Dreifachkombination bei Patienten mit einer F508del-Mutation und einer ‚minimal function‘-Mutation mit einer vordefinierten Zwischenanalyse konzipiert, um den primären Endpunkt von ppFEV1 nach 4 Wochen und die Sicherheit nach 12 Wochen zu bewerten. Diese Zwischenanalyse wird auch durchgeführt, wenn alle Patienten in Woche 4 den primären Wirksamkeitsendpunkt erreicht haben. Daten aus der Zwischenanalyse VX-445 werden für das erste Quartal 2019 erwartet. Die Zwischenanalysen für die dreifachen Kombinationsregime VX-659 und VX-445 werden es Vertex ermöglichen, vergleichbare Phase 3-Daten beider Dreifachkombinationen zu bewerten und das beste Regime zu bestimmen, das für eine mögliche Zulassung eingereicht werden muss.
Um die Integrität der Phase-3-Studien von VX-659, Tezacaftor und Ivacaftor und der Phase-3-Studien von VX-445, Tezacaftor und Ivacaftor, die bis Mitte 20119 andauern werden, zu erhalten, erwartet Vertex, Ende 2018 und im ersten Quartal 2019 nur die Topline-Ergebnisse für die primären 4-wöchigen Wirksamkeitsendpunkte der Phase-3-Studien von VX-659 und VX-445 zu veröffentlichen, und ob die beobachteten Sicherheits- und Wirksamkeitsprofile eine mögliche NDA-Einreichung unterstützen. In der zweiten Jahreshälfte 2019 beabsichtigt Vertex, zusätzliche Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten, einschließlich sekundärer Endpunkte, für jede Studie nach Abschluss der Phase-3 für die Dreifachkombinationen mit VX-659 bzw. VX-445 offenzulegen.
Über die VX-659 Phase-3-Studie bei Menschen mit einer F508del-Mutation und einer ‚minimal function‘-Mutation
Die laufende randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-3-Studie evaluiert VX-659 in dreifacher Kombination mit Tezacaftor und Ivacaftor oder dreifachem Placebo bei 385 Patienten ab 12 Jahren, die eine F508del-Mutation und eine ‚minimal function‘-Mutation aufweisen. Der primäre Endpunkt der Studie ist die mittlere absolute Veränderung des prognostizierten erzwungenen Exspirationsvolumens in einer Sekunde (ppFEV1) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 4 der Therapie mit Dreifachkombination im Vergleich zu Dreifach-Placebo. Die Studie wurde so konzipiert, dass sie eine vorab festgelegte Zwischenanalyse zur Bewertung des primären Endpunkts nach 4 Wochen und der Sicherheit nach 12 Wochen beinhaltet. Diese Zwischenanalyse wird durchgeführt, sobald alle Patienten den primären Wirksamkeitsendpunkt in Woche 4 erreicht haben. Es wird erwartet, dass diese Daten die Grundlage für einen möglichen Zulassungsantrag bei der FDA für Menschen mit einer F508del-Mutation und einer ‚minimal function‘-Mutation bilden. Die Studie evaluiert VX-659 in Kombination mit Tezacaftor und Ivacaftor für insgesamt 24 Behandlungswochen und wird zusätzliche Sicherheitsdaten und Daten für wichtige sekundäre Endpunkte liefern, darunter die Anzahl der Lungenexazerbationen, die Veränderung des Body-Mass-Index, die Veränderung des Schweißchlorids und die Veränderung der vom Patienten berichteten Ergebnisse, gemessen unter anderem am Wert aus dem Bereich „Atemweg“ des revidierten Cystic Fibrosis Fragebogens (CFQ-R).
Über die VX-659 Phase-3-Studie bei Menschen mit zwei F508del-Mutationen
Die randomisierte, doppelblinde, kontrollierte Phase-3-Studie evaluierte vier Wochen lang die Behandlung mit VX-659 oder Placebo in Kombination mit Tezacaftor und Ivacaftor bei 111 Patienten im Alter von 12 Jahren oder älter, die zwei F508del-Mutationen aufweisen. Alle Patienten erhielten Tezacaftor in Kombination mit Ivacaftor während eines 4-wöchigen Run-in vor Beginn der dreifachen Kombinationsbehandlung. Der primäre Endpunkt der Studie ist die mittlere absolute Veränderung von ppFEV1 gegenüber dem Ausgangswert (Ende des 4-wöchigen Tezacaftor/Ivacaftor-Vorlaufs) in der vierten Woche der Behandlung mit VX-659 in dreifacher Kombination mit Tezacaftor und Ivacaftor im Vergleich zu denen, die Placebo, Tezacaftor und Ivacaftor erhalten.
Über die VX-445 Phase 3 Studien
Vertex erwartet, die Rekrutierung im vierten Quartal 2018 für zwei Phase-3-Studien abzuschließen, in denen VX-445 in dreifacher Kombination mit Tezacaftor und Ivacaftor bei Menschen mit einer F508del-Mutation und einer ‚minimal function‘-Mutation sowie bei Menschen mit zwei F508del-Mutationen untersucht wird. Die Studiendesigns, einschließlich der vorab spezifizierten Zwischenanalyse für die Studie bei Personen mit einer F508del-Mutation und einer ‚minimal function‘-Mutation, sind die gleichen wie für das oben erwähnte Phase-3-Programm VX-659.
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