USA: Zulassungsantrag für die Vertex-Dreifachkombination bei FDA

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Vertex reicht bei der US-Zulassungsbehörde FDA den Zulassungsantrag für die dreifache Kombination von VX-445 (Elexacaftor), Tezacaftor und Ivacaftor bei zystischer Fibrose ein.

Beantragung unterstützt durch positive Ergebnisse aus zwei globalen Phase-3-Studien bei Menschen mit CF im Alter von 12 Jahren und älter mit einer F508del-Mutation und einer Minimalfunktionsmutation sowie bei Menschen mit zwei F508del-Mutationen

BOSTON–(BUSINESS WIRE)–Jul. 2019—Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) gab heute die Einreichung einer New Drug Application (NDA) bei der U.S. Food and Drug Administration (FDA) für die Dreifachkombination mit VX-445 (Elexacaftor), Tezacaftor und Ivacaftor bekannt. Die NDA enthält einen Antrag auf Priority Review, der, falls gewährt, die Überprüfung der NDA durch die FDA auf acht Monate ab dem Zeitpunkt der Einreichung verkürzen würde, im Vergleich zu einer Standard-Review-Zeitspanne von 12 Monaten ab Einreichung.

Die Einreichung wird durch bereits veröffentlichte positive Ergebnisse von zwei globalen Phase-3-Studien unterstützt: eine 24-wöchige Phase-3-Studie bei Patienten mit einer F508del-Mutation und einer Minimalfunktionsmutation sowie eine 4-wöchige Phase-3-Studie bei Patienten mit zwei F508del-Mutationen. Beide Phase-3-Studien zeigten statistisch signifikante Verbesserungen der Lungenfunktion (Prozentwert der für Lungengesunde vorhergesagten expiratorischen Einsekundenkapazität; ppFEV1), dem primären Endpunkt, und in allen wichtigen sekundären Endpunkten. In diesen Studien war das Dreifach-Kombinationsschema im Allgemeinen gut verträglich.

„Wir haben uns unermüdlich auf die Entwicklung von VX-445 (Elexacaftor), Tezacaftor und Ivacaftor von der Entdeckung über die klinische Entwicklung bis hin zur Zulassung konzentriert“, sagte Dr. Reshma Kewalramani, Executive Vice President und Chief Medical Officer bei Vertex. „Die Einreichung der NDA ist ein wichtiger Schritt in Richtung unseres Ziels, dieses Medikament der größten verbleibenden Gruppe von Menschen mit CF, die noch kein zugelassenes Vertex-Medikament haben, zur Verfügung zu stellen und Patienten mit zwei F508del-Mutationen einen deutlich verbesserten Nutzen zu bieten. Wir werden weiterhin mit der FDA zusammenarbeiten, wenn sie die NDA überprüft und freuen uns auf das Potenzial dieses dreifachen Kombinationsschemas, das zu einer neuen Behandlungsoption für Menschen mit CF wird“.

In den Vereinigten Staaten wurde dem Kombination aus VX-445 (Elexacaftor), Tezacaftor und Ivacaftor im Mai 2018 die Bezeichnung „Breakthrough Therapy“ verliehen. „Breakthrough Therapy“ bezeichnet ein Verfahren, das die Entwicklung und Überprüfung von Medikamenten beschleunigt, die zur Behandlung einer schweren Erkrankung bestimmt sind und bei denen erste klinische Belege dafür vorliegen, dass das Medikament eine wesentliche Verbesserung gegenüber der verfügbaren Therapie bei einem oder mehreren klinisch signifikanten Endpunkten aufweisen kann.