| Vorbemerkung: Auch in der EU wurde eine Zulassungserweiterung beantragt. Der Nutzen der nun in den USA erfolgten Zulassung könnte für besonders dringliche Fälle gegeben sein, da bereits jetzt Anträge auf Kostenübernahme eines Arzneimittelimports bei den Krankenkassen damit gut begründet werden können. Eine Chance also auf Zeitgewinn etwa bei rapidem, anderweitig nicht aufhaltbarem Abfall der Lungenfunktion. Leider gilt dies nur für die wenigen europäischen Länder, in denen diese Therapien von den Kassen übernommen werden. |
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FDA genehmigt Trikafta zur Behandlung von Kindern ab 6 Jahren
Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat die Ausweitung der Anwendung von Trikafta (Elexacaftor, Tezacaftor und Ivacaftor) auf Kinder mit Mukoviszidose (CF) im Alter von 6 Jahren und älter genehmigt, die mindestens eine F508del-Mutation im CFTR-Gen oder eine CFTR-Mutation aufweisen, die in Laborstudien auf Trikafta anspricht.
Die Anwendung der Dreifach-Kombinationstherapie, die 2019 erstmals in den USA zugelassen wurde, war bisher auf CF-Patienten ab 12 Jahren mit diesen Mutationen beschränkt. Nach Angaben von Vertex Pharmaceuticals, dem Hersteller von Trikafta, wird diese Zulassungserweiterung das Medikament für viel mehr Kinder in den USA verfügbar machen.
„Die heutige Zulassung ist ein entscheidender Meilenstein in unseren Bemühungen, Medikamente zur Verfügung zu stellen, die helfen, die zugrunde liegende Ursache dieser verheerenden Krankheit so früh wie möglich im Leben zu behandeln. Wir können nun etwa 1.500 neu berechtigte Kinder in den USA erreichen“, sagte Dr. Reshma Kewalramani, Präsident und CEO von Vertex, in einer Pressemitteilung.
Vertex hatte diese Zulassungserweiterung im vergangenen Jahr beantragt, nachdem Daten aus den klinischen Phase-3-Studien AURORA (NCT03525444 und NCT03525548) gezeigt hatten, dass Trikafta bei Kindern ab 6 Jahren sicher ist.
Die Ergebnisse einer weiteren Phase-3-Studie (NCT03691779), an der 66 Kinder im Alter von 6 bis 11 Jahren teilnahmen, die entweder zwei F508del-Mutationen oder eine F508del- und eine Minimalfunktions-Mutation aufwiesen, wurden kürzlich veröffentlicht.
Die Ergebnisse zeigten, dass die Behandlung mit Trikafta die Lungenfunktion und die Lebensqualität der Kinder verbesserte, bei einem Sicherheitsprofil, das mit dem von älteren Patienten vergleichbar war. Zu den häufigen Nebenwirkungen, die in der Studie berichtet wurden, gehörten Husten, Kopfschmerzen und Fieber; diese waren in der Regel leicht oder moderat ausgeprägt.
„Die klinische Erfahrung mit Trikafta bei Patienten ab 12 Jahren in den letzten 20 Monaten hat gezeigt, dass dieses Medikament einen bedeutenden und beispiellosen klinischen Nutzen für die Patienten hat. Ich freue mich darauf, nun auch jüngere Patienten mit diesem bahnbrechenden Medikament behandeln zu können, auch solche, die noch keine größeren Anzeichen für ein Fortschreiten der Krankheit gezeigt haben“, sagte Dr. Terri Laguna, stellvertretende Leiterin des Mukoviszidose-Zentrums am Ann & Robert H. Lurie Children’s Hospital of Chicago.
Mukoviszidose wird durch Mutationen im CFTR-Gen (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) verursacht, die zur Produktion eines fehlerhaften CFTR-Proteins führen. F508del ist die häufigste CF-verursachende Mutation, die bei etwa 9 von 10 CF-Patienten gefunden wird.
Trikafta ist eine orale Kombination aus drei CFTR-Modulatoren – Medikamenten, die die Funktionalität des mutierten CFTR-Proteins verbessern – namens Elexacaftor, Tezacaftor und Ivacaftor.
Im Einklang mit dieser neuen Zulassung hat Vertex eine zusätzliche Dosierungsstärke von Trikafta-Tabletten zur Verfügung gestellt: Elexacaftor in einer Dosierung von 50 mg, Tezacaftor in einer Dosierung von 25 mg und Ivacaftor in einer Dosierung von 37,5 mg, kombiniert mit Ivacaftor in einer Dosierung von 75 mg.
„Trikafta wird nicht nur einer jüngeren Patientenpopulation zugänglich gemacht, sondern auch Patienten, die bisher nicht für einen CFTR-Modulator in Frage kamen, erhalten nun Zugang zu einer Behandlung, die auf die Ursache ihrer Erkrankung abzielt“, sagte Laguna.
Außerhalb der USA ist Trikafta für Mukoviszidose-Patienten mit bestimmten Mutationen ab 12 Jahren in der Schweiz, in Australien und Israel sowie in der Europäischen Union und in Großbritannien zugelassen, wo die Therapie als Kaftrio vermarktet wird.
Vertex hat bei der Europäischen Arzneimittelbehörde und der britischen Arzneimittelbehörde Medicines & Healthcare Products Regulatory Agency einen Antrag auf eine ähnliche erweiterte Zulassung für Kinder ab 6 Jahren gestellt. Das Unternehmen plant, in diesem Jahr auch in der Schweiz, Australien und Israel einen Antrag auf diese erweiterte Anwendung zu stellen.
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