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Die Cystic Fibrosis Foundation (CFF) wird Icagen bis zu 11 Millionen Dollar zur Unterstützung eines mehrjährigen Forschungsprogramms zur Entwicklung neuer Therapien für CF-Patienten mit Nonsense-Mutationen, die nicht auf aktuelle CFTR-Modulator-Therapien ansprechen, zur Verfügung stellen.
Ziel der Forschung ist es, maßgeschneiderte Therapien für CF durch Nonsense-Mutationen zu entwickeln, die die Lebensqualität und Lebenserwartung der Patienten deutlich verbessern. Neben der finanziellen Unterstützung wird die CFF Icagen mit ihrem umfangreichen Know-how und ihren Ressourcen unterstützen.
CF entsteht, wenn ein Protein namens „Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator“ (CFTR) nicht richtig funktioniert, entweder weil es abnormal ist oder ganz fehlt. Mutationen im Gen, das das CFTR-Protein kodiert, liegen diesen Proteindefekten zugrunde.
Die sogenannten Nonsense-Mutationen, auch „x“- oder „Stop“-Mutationen genannt, fügen ein „Stop“-Zeichen ein, bevor das Protein vollständig gebildet ist. Infolgedessen ist das CFTR-Protein kürzer, viel instabiler und wird gezielter der Zerstörung innerhalb der Zelle zugeführt.
Icagen wird mehr als 2 Millionen Moleküle untersuchen, um deren Fähigkeit zu bewerten, die Proteinherstellungsmechanismen der Zellen zu fördern, um die vorzeitigen ‚Stop‘-Zeichen zu überwinden und ein vollwertiges, funktionsfähiges CFTR-Protein zu produzieren.
Die Finanzierung wird es Icagen auch ermöglichen, seine hochmoderne ‚in silico‘-Plattform zur Entdeckung von Medikamenten zu nutzen, um die virtuellen Strukturen der Moleküle zu untersuchen, die das Potenzial haben, die schädlichen Auswirkungen der Nonsense-Mutationen zu überwinden. Diese Plattform erlaubt es den Forschenden, 10 Millionen mögliche Proteinstrukturen zu modulieren.
Das Unternehmen wird mit Hilfe eines Computermodellierungsverfahrens ermitteln, welche Molekülkandidaten für die klinische Entwicklung geeignet sein könnten.
„Wir freuen uns auf die Zusammenarbeit mit der Cystic Fibrosis Foundation, um die Entdeckung lebensverändernder Therapien für Menschen mit CF durch dieses einzigartige Modell zu suchen. Die innovative Plattform von Icagen wurde für Programme wie diese entwickelt, um neue therapeutische Kandidaten für die klinische Entwicklung zu entdecken und voranzubringen“, sagte Icagens Präsident und CEO Richie Cunningham in einer Pressemitteilung.
Bei etwa 5 Prozent aller CF-Patienten wird die Erkrankung durch Nonsense-Mutationen verursacht, bei denen es ihnen nicht gelingt, ein vollwertiges CFTR-Protein zu erzeugen. Da die derzeit verfügbaren CFTR-Modulator-Therapien auf das dysfunktionale Protein abzielen, werden Patienten mit Nonsense-Mutationen wahrscheinlich nicht davon profitieren, was die Notwendigkeit unterstreicht, maßgeschneiderte Therapien für diese Patienten zu entwickeln.
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