Wissenswertes
FDA lässt Ivacaftor für Säuglinge ab 6 Monaten mit einer von 38 Mutationen zu
Nun darf man gespannt sein, ob den ca. 16% der CF-Babys, die nämlich eine von 38 bestimmten, eher seltenen CF-Mutationen aufweisen und die in den USA nun schon ab 6 Monaten behandelt werden können, die Pankreasfunktion erhalten bleibt. [mehr→]