Physiotherapie & Schleimlösung
HowTo: (Wieder) Sport nach Lufu-Einbruch bei CF
Schritt für Schritt – nicht die Nerven verlieren! [mehr→]
Allgemein
Übernachtungsmöglichkeiten rund um Kliniken
Bevor wir die Welt erobern, machen wir erstmal ein Hotelbewertungsportal! [mehr→]
Ausblick
USA: Cystic Fibrosis Foundation unterstützt die Entwicklung von Therapien für Patienten mit Nonsense-Mutationen mit 11 Mio. $
Mutationen mit einem ‚X‘ am Ende der Bezeichnung werden nicht vergessen. [mehr→]
News
‚Wagnis-Philanthropie‘-Modell der CFF entscheidend für CF-Durchbrüche und den Erfolg der Gruppe, meint dessen Geschäftsführer
„Dann sind wir fertig!“ – Durchaus steiles Ziel der amerikanischen CFF: sich in 20 Jahren überflüssig machen! [mehr→]
Hilfreiches
Die Verdauung bei CF – nicht nur eine Frage der Enzymgabe
Regelmäßige Therapieüberprüfung nicht nur bei akuten Problemen macht Sinn. [mehr→]
Allgemein
Vertex startet Phase-3-Studien mit VX-445, Tezacaftor und Ivacaftor als Dreifachkombination für Menschen mit zystischer Fibrose
Studie an ca. 360 Patienten mit den Allelen F508del + „minimal function“ sowie an 300 Patienten mit F508del-Homozygotie
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Studien
CF bei Klasse 1-Nonsense/Stop-Mutationen: Kann ELX-02 helfen?
Besser als das 2017 gescheiterte Ataluren? [mehr→]
Ausblick
Erste klinische Studie mit 3fach-Kombination von Galapagos
Test bei je 8 Patienten hetero- und homozygot für F508del. In-Vitro war die 3er-Kombi gut. Auch an Menschen? [mehr→]
Studien
CF-Behandlung unabhängig von der Mutation mit MRT5005: erste klinische Studie kommt!
Inhalative mRNA-Behandlung korrigiert CFTR-Bauplan! [mehr→]
Ausblick
USA: Amplifier PTI-428 geht in Phase-2-Studie mit Ivacaftor/Tezacaftor
Spannend: in einer kleinen 28-Tage-Studie hatte PTI-428 die Wirkung von Orkambi den prozentualen Wert vom Vorhersagewert des FEV1 um über 5 Prozentpunkte verbessert! [mehr→]