Orkambi von der FDA als erstes CF-Medikament für Kinder im Alter von 2-5 Jahren zugelassen

Quelle / stark gekürzte Übersetzung ohne Gewähr

Originaltitel:  FDA genehmigt ORKAMBI® (Lumacaftor/Ivacaftor) als erstes Medikament zur Behandlung der zugrunde liegenden Ursache der Mukoviszidose bei Kindern im Alter von 2-5 Jahren mit der häufigsten Form der Erkrankung

– Etwa 1.300 Menschen in den USA im Alter von 2 bis 5 Jahren haben zwei Kopien der F508del-Mutation, der häufigsten genetischen Form der Krankheit –

BOSTON–(BUSINESS WIRE)–Aug. 7, 2018– Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) gab heute bekannt, dass die U.S. Food and Drug Administration (FDA) ORKAMBI® (Lumacaftor/Ivacaftor) zur Anwendung bei Kindern im Alter von 2 bis 5 Jahren mit zystischer Fibrose (CF) zugelassen hat, die zwei Kopien der F508del-CFTR-Mutation haben, wodurch es das erste Medikament ist, das zur Behandlung der zugrunde liegenden Ursache von CF in dieser Patientengruppe zugelassen ist. ORKAMBI Granulat ist in zwei Dosierungsstärken (Lumacaftor 100mg/ivacaftor 125mg und Lumacaftor 150mg/ivacaftor 188mg) für die gewichtsbezogene Dosierung erhältlich. ORKAMBI Granulat sollte innerhalb von 2 bis 4 Wochen zur Verfügung stehen.

„Zum ersten Mal haben Kinder im Alter von 2 bis 5 Jahren, die die häufigste Form von CF haben, eine Behandlung für die zugrunde liegende Ursache ihrer Krankheit“, sagte Dr. Reshma Kewalramani, Executive Vice President und Chief Medical Officer bei Vertex. „Wir glauben, dass es wichtig ist, die zugrundeliegende Ursache der Krankheit so früh wie möglich zu behandeln, und diese Zulassung ist ein weiterer wichtiger Meilenstein auf unserem Weg, allen Menschen, die mit CF leben, wirksame Medikamente zur Verfügung zu stellen“.

Diese FDA-Zulassung basiert auf einer offenen Phase-3-Sicherheitsstudie an 60 Patienten, die gezeigt hat, dass die Behandlung mit ORKAMBI im Allgemeinen sicher und gut verträglich war, mit einem Sicherheitsprofil, das dem von Patienten im Alter von 6 Jahren und älter entspricht. Verbesserungen bei Schweißchlorid, einem sekundären Endpunkt, wurden in Woche 24 beobachtet (mittlere Abnahme des Schweißchlorids gegenüber dem Ausgangswert von 31,7 mmol/L; 95% CI: -35,7, -27,6, n=49). Auch bei den wichtigsten Wachstumsparametern, die ebenfalls sekundäre Endpunkte der Studie waren, sahen die Forschenden Veränderungen. Das häufigste unerwünschte Ereignis (≥%) war Husten (63%); die meisten unerwünschten Ereignisse waren leicht oder mittelschwer. Vier Patienten erlitten schwere Nebenwirkungen (2 pulmonale Exazerbationen, 1 Gastroenteritis, 1 Verstopfung) und drei Patienten stellten die Behandlung aufgrund von auftauchenden Nebenwirkungen oder erhöhten Leberfunktionstests ein. Diese Ergebnisse wurden auf der 41. European Cystic Fibrosis Society Conference im Juni 2018 vorgestellt.

„Mukoviszidose ist eine systemische, multiorganische, progressive Erkrankung, die von Geburt an auftritt“, sagt Dr. John McNamara, Medical Director des Mukoviszidose-Programms im Children’s Minnesota Hospital und leitender Studienforscher. „Forschungen deuten darauf hin, dass ORKAMBI die CF-Ergebnisse bei Patienten im Alter von zwei Jahren beeinflussen könnte. Diese Zulassung ist eine bedeutende Entwicklung, die es Ärzten ermöglicht, früher als je zuvor mit der Behandlung der zugrunde liegenden Krankheitsursache in dieser Bevölkerung zu beginnen.“

ORKAMBI wurde bereits in den USA für die Behandlung von CF bei Patienten ab 6 Jahren mit zwei Kopien der F508del-CFTR-Mutation zugelassen. Ein Zulassungsantrag (MAA) für ORKAMBI bei Kindern im Alter von 2 bis 5 Jahren wurde bei der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) eingereicht, dessen Entscheidung in der ersten Jahreshälfte 2019 erwartet wird.