USA/CFF: weitere 15 Mio. Dollar für mRNA-Entwicklung für alle Menschen mit CF

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CF Foundation investiert bis zu 15 Millionen Dollar in ReCode Therapeutics für die Entwicklung einer mRNA-Therapie

Finanzierung unterstützt präklinische Forschung und klinische Studien im Frühstadium

Die Cystic Fibrosis Foundation wird bis zu 15 Millionen Dollar in ReCode Therapeutics investieren, um die Entwicklung der Boten-RNA (mRNA)-Therapie voranzutreiben, die eine Behandlungsmöglichkeit für alle Menschen mit Mukoviszidose unabhängig von ihren Mutationen darstellen könnte. Die CF Foundation schließt sich anderen institutionellen und strategischen Investoren an, die sich an der Serie-B-Finanzierung von ReCode in Höhe von insgesamt 210 Millionen Dollar beteiligt haben.

ReCode entwickelt eine inhalative mRNA-Therapie, die darauf abzielt, den Lungenzellen eine korrekte Kopie der mRNA des Mukoviszidose-Transmembranleitfähigkeitsregulators (CFTR) zur Verfügung zu stellen, um ein funktionsfähiges CFTR-Protein herzustellen. Um die mRNA-Therapie in die Lungenzellen einzubringen, verwendet ReCode ein einzigartiges, selektives, auf das Organ abzielendes Lipid-Nanopartikel – eine Alternative zu anderen Verabreichungssystemen, wie z. B. künstlich hergestellten Viren, und ein Fortschritt gegenüber den herkömmlichen Lipid-Nanopartikeln (LNPs), die zur Verabreichung der mRNA-Impfstoffe COVID-19 verwendet werden. Diese LNPs könnten es ermöglichen, dass Gentherapien leichter in die Lungenzellen eindringen und, was besonders wichtig ist, eine sichere Wiederverabreichung der CFTR-mRNA ermöglichen.

„Die Messenger-RNA-Therapie hat das Potenzial, allen Menschen mit Mukoviszidose zu helfen, auch jenen, die auf eine Behandlung mit CFTR-Modulatoren nicht ansprechen“, sagte Dr. Steven Rowe, wissenschaftlicher Leiter der Stiftung. „ReCode testet, ob sie ihre RNA-Therapie so optimieren können, dass sie mit ihren neuartigen Lipid-Nanopartikeln die richtigen Zellen in der Lunge erreicht und die CFTR-Aktivität wiederherstellt. Obwohl dies ein komplexer Prozess ist, wäre dies ein entscheidender und spannender Schritt zur Entwicklung einer erfolgreichen Therapie.

Die Investition wird dazu beitragen, die präklinische Forschung von ReCode zu finanzieren, die notwendig ist, um das Programm in Richtung klinischer Studien voranzutreiben. Die Mittel werden auch zur Unterstützung von klinischen Versuchen im Frühstadium verwendet.

In Labortests hat ReCode gezeigt, dass seine mRNA-Therapie in Form eines Aerosols an menschliche Lungenzellen abgegeben werden kann. Diese präklinischen Daten wurden auf der nordamerikanischen Mukoviszidose-Konferenz im November vorgestellt. Die Funktion des CFTR-Proteins verbesserte sich in behandelten Lungenzellen mit zwei F508del-Mutationen und in Zellen mit einer F508del-Mutation und einer G542X-Mutation. Die Funktionsverbesserung entsprach dem Niveau, das bei Zellen mit zwei F508del-Mutationen mit der Kombination aus zwei CFTR-Modulatoren beobachtet wurde.

Die Finanzierung ist Teil des 500 Millionen Dollar umfassenden „Path to a Cure“ der Stiftung, einer ehrgeizigen Forschungsinitiative zur Beschleunigung der Behandlungen für alle Menschen mit Mukoviszidose und schließlich zur Erreichung einer Heilung.