| Hinweis: Bei einem PDUFA-Prozess (Prescription Drug User Fee Act, Gesetz über die Gebührenpflicht für verschreibungspflichtige Medikamente) mit vorrangiger Prüfung (Priority Review) gibt sich die amerikanische Zulassungsbehörde ein Zeitfenster von 6 statt sonst 10 Monaten ab Annahme des Zulassungsantrags, so kommt aus heutiger Sicht der 19.03.2020 zustande. Diese Zeit ist nicht in Stein gemeißelt, allerdings erwarten wir aufgrund klarer Studienergebnisse keine nennenswerten Probleme im amerikanischen Zulassungsprozess. Leser aus dem europäischen Raum sollten die Annahme einer EMA-Zulassung 1. Quartal 2021 aufrecht erhalten |
Quelle / gekürzte Übersetzung ohne Gewähr
FDA akzeptiert neuen Zulassungsantrag für Kombinationsbehandlung mit VX-445 (Elexacaftor), Tezacaftor und Ivacaftor
– Die FDA gewährt eine vorrangige Prüfung des Antrags und setzt ein PDUFA-Ziel-Aktionsdatum vom 19. März 2020 fest –
– Antrag unterstützt durch positive Ergebnisse aus zwei globalen Phase-3-Studien bei Menschen mit Mukoviszidose im Alter von 12 Jahren und älter mit einer F508del-Mutation und einer Minimalfunktionsmutation sowie bei Menschen mit zwei F508del-Mutationen –
BOSTON–(BUSINESS WIRE)–Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) gab heute bekannt, dass die U.S. Food and Drug Administration (FDA) ihren New Drug Application (NDA) für den Dreifachkombination aus VX-445 (Elexacaftor), Tezacaftor und Ivacaftor Dreifach akzeptiert hat. Die FDA hat die Priority Review der NDA genehmigt und einen Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) mit dem Zieldatum 19. März 2020 festgelegt. Die Einreichung wurde durch bereits veröffentlichte positive Ergebnisse von zwei globalen Phase-3-Studien bei Menschen mit Mukoviszidose (CF) unterstützt: eine 24-wöchige Phase-3-Studie bei Menschen mit einer F508del-Mutation und einer Minimalfunktionsmutation sowie eine 4-wöchige Phase-3-Studie bei Menschen mit zwei F508del-Mutationen. Beide Phase-3-Studien zeigten statistisch signifikante Verbesserungen der Lungenfunktion (Prozent prognostizierter Einsekundenkapazität; ppFEV1), dem primären Endpunkt, und in allen wichtigen sekundären Endpunkten. In diesen Studien war das Dreifach-Kombinationsschema im Allgemeinen gut verträglich.
„Wenn die Dreifachkombination aus VX-445 (Elexacaftor), Tezacaftor und Ivacaftor zugelassen wird, wäre dies ein bedeutender Fortschritt in der CF-Behandlung als erster CFTR-Modulator für Patienten mit einer F508del-Mutation und einer Minimalfunktionsmutation und brächte zusätzlichen Nutzen für Patienten mit zwei F508del-Mutationen“, sagte Dr. Reshma Kewalramani, Executive Vice President und Chief Medical Officer bei Vertex. „Unser Ziel ist es, der überwiegenden Mehrheit der Menschen mit CF Medikamente zur Verfügung zu stellen, die die zugrunde liegende Ursache von CF behandeln. Wir teilen das Gefühl der Dringlichkeit mit Menschen mit CF, Pflegepersonal und Klinikern, innovative CF-Medikamente schnell an die Wartenden zu liefern, und wir freuen uns auf die Zusammenarbeit mit der Agentur, wenn sie den Antrag im Laufe der nächsten Monate prüfen.“
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