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Vertex gibt die europäische Zulassung für das dritte Mukoviszidose-Medikament SYMKEVI® (Tezacaftor/Ivacaftor) bekannt, das in Kombination mit Ivacaftor (KALYDECO®) für Menschen mit CF im Alter von 12 Jahren und älter mit bestimmten Mutationen im CFTR-Gen verwendet werden soll.

– Eine neue Behandlungsoption für Patienten mit zwei Kopien der F508del-Mutation, der häufigsten Mutation bei Mukoviszidose –

– Erstes Medikament in der EU zur Behandlung des CFTR-Proteindefektes bei Patienten, die eine Kopie der F508del-Mutation und eine Kopie einer von 14 Mutationen haben, die zu einer Rest CFTR-Aktivität führen –

LONDON–(BUSINESS WIRE)–Nov. 1, 2018– Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited, gab heute bekannt, dass die Europäische Kommission die Marktzulassung für SYMKEVI® (Tezacaftor/Ivacaftor) in einer Kombination mit Ivacaftor (KALYDECO®) zur Behandlung von Menschen mit Mukoviszidose (CF) im Alter von 12 Jahren und älter, die entweder zwei Kopien der F508del-Mutation im CFTR-Gen (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator) haben, erteilt hat, oder eine Kopie der F508del-Mutation und eine Kopie einer der folgenden 14 Mutationen, bei denen das CFTR-Protein Restaktivität zeigt: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G und 3849+10kbC→T. Darüber hinaus hat der Ausschuss für Arzneimittel für seltene Leiden der Europäischen Arzneimittel-Agentur kürzlich die Beibehaltung der Orphan-Designierung für Tezacaftor/Ivacaftor in Kombination mit Ivacaftor empfohlen.

„Die Zulassung von Tezacaftor/Ivacaftor in Kombination mit Ivacaftor ist eine willkommene Nachricht für europäische CF-Patienten, ihre Familien und alle an ihrer Behandlung und Pflege Beteiligten. Dieses neue Medikament ist besonders wichtig für Patienten mit Restfunktionsmutationen und solche, die ORKAMBI® (Lumacaftor/Ivacaftor) nicht vertragen“, sagt Harry Heijerman, Professor und Leiter der Abteilung für Pulmonologie am Universitätsklinikum Utrecht, Niederlande.

Die EU-Zulassung basierte auf den Ergebnissen der beiden zulassungsrelevanten Phase-3-Studien EVOLVE und EXPAND, die im November 2017 im New England Journal of Medicine veröffentlicht wurden. Die Ergebnisse zeigten, dass die Behandlung mit Tezacaftor/Ivacaftor in Kombination mit Ivacaftor Vorteile für verschiedene CF-Populationen bietet, einschließlich statistisch signifikanter Verbesserungen der Lungenfunktion, die durch absolute Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Prozent des prognostizierten Einsekundenkapazität (ppFEV1) bestimmt wurden; mit einem allgemein gut verträglichen Sicherheitsprofil und einem Fehlen von erhöhten Nebenwirkungen der Atmungsorgane im Vergleich zu Placebo. Die Verbesserungen der Lungenfunktion zeigten eine mittlere absolute Veränderung der ppFEV1 im Vergleich zu Placebo um 4,0 Prozentpunkte (P<0,0001) bzw. 6,8 Prozentpunkte (P<0,0001) in EVOLVE und EXPAND. Die häufigsten Nebenwirkungen bei Patienten, die Tezacaftor/Ivacaftor in Kombination mit Tezacaftor in gepoolten, placebokontrollierten Phase-3-Studien erhielten, waren Kopfschmerzen und Nasopharyngitis.

„Der heutige Tag ist ein wichtiger Meilenstein für viele CF-Patienten in Europa, auch für diejenigen, die bisher keine Möglichkeit hatten, den für ihre Krankheit verantwortlichen CFTR-Proteindefekt zu behandeln“, sagte Reshma Kewalramani, MD, Executive Vice President, Global Medicines Development and Medical Affairs und Chief Medical Officer bei Vertex. „Mit der heutigen Marktzulassung sind wir auf dem besten Weg, 90 Prozent der CF-Patienten zu behandeln.“

Tezacaftor/Ivacaftor in Kombination mit Ivacaftor wurde von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) im Februar 2018 und von Health Canada im Juni 2018 zugelassen. Es wird als SYMDEKO™ in den USA und Kanada vermarktet.

Über CF
Mukoviszidose ist eine seltene, lebensverkürzende Erbkrankheit, von der etwa 75.000 Menschen in Nordamerika, Europa und Australien betroffen sind.

CF wird durch ein defektes oder fehlendes CFTR-Protein verursacht, das aus Mutationen im CFTR-Gen resultiert. Kinder müssen zwei defekte CFTR-Gene erben – eines von jedem Elternteil – um CF zu bekommen. Es sind etwa 2.000 Mutationen im CFTR-Gen bekannt. Einige dieser Mutationen, die durch einen Gentest oder Genotypisierungstest bestimmt werden können, führen zu CF, indem sie nicht funktionierende oder zu wenige CFTR-Proteine an der Zelloberfläche erzeugen. Die fehlerhafte Funktion oder Abwesenheit von CFTR-Protein führt in einer Reihe von Organen zu einem schlechten Fluss von Salz und Wasser in die und aus der Zelle. In der Lunge führt dies zur Bildung von abnormal dickem, klebrigem Schleim, der bei vielen Patienten zu chronischen Lungeninfektionen und fortschreitenden Lungenschäden führen kann, die schließlich zum Tod führen. Das mittlere Alter des Todes liegt in der Mitte bis Ende der 20er Jahre.

Über Tezacaftor/Ivacaftor und Ivacaftor
Einige Mutationen führen zu CFTR-Protein, das nicht normal innerhalb der Zelle verarbeitet oder gefaltet wird und in der Regel nicht die Zelloberfläche erreicht. Tezacaftor wurde entwickelt, um den Handels- und Verarbeitungsfehler des CFTR-Proteins zu beheben, damit es die Zelloberfläche erreichen kann, wo Ivacaftor die Zeitspanne verlängern kann, in der das Protein offen bleibt.

Vollständige Produktinformationen finden Sie in der Zusammenfassung der Produkteigenschaften, die Sie nach der Veröffentlichung auf www.ema.europa.eu finden.