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Die Pharmaunternehmen Boehringer Ingelheim und Oxford BioMedica arbeiten gemeinsam mit dem britischen Cystic Fibrosis Gene Therapy Consortium (GTC) und Imperial Innovations an der Entwicklung einer erstklassigen, langfristigen Gentherapie zur Behandlung der Mukoviszidose (CF).
Das GTC besteht aus Forschenden des Imperial College London und der Universitäten Oxford und Edinburgh. Diese neue Zusammenarbeit wird die führende Expertise des Konsortiums in der Gentherapie mit dem Wissen von Boehringer über die Entdeckung und klinische Entwicklung von Arzneimitteln und Oxford Biomedica in der Herstellung von lentiviralen vektorbasierten Therapien kombinieren, einer Methode, die in der Gentherapie eingesetzt wird, um Gene mit dem Lentivirus einzufügen oder zu modifizieren.
Imperial Innovations, die Technologietransferstelle des Imperial College London, wird dabei helfen, das notwendige geistige Eigentum der Zusammenarbeit zu sichern.
„Das U.K. CF Gene Therapy Consortium hat in den letzten 17 Jahren mit Nachdruck versucht herauszufinden, ob eine Gentherapie eine klinisch praktikable Option für Patienten mit CF werden kann“, sagte Eric Alton, Koordinator des GTC, in einer Pressemitteilung.
„Das GTC identifizierte von Anfang an, dass dieses Ziel einen schrittweisen Wissenszuwachs erfordern würde. Wir haben daher unsere Erfahrung in der nicht-viralen Gentherapie genutzt, um ein neues virales, vektorbasiertes Produkt zu entwickeln, das derzeit vom Health Innovation Challenge Fund (einer Partnerschaft zwischen dem Wellcome Trust und dem Department of Health and Social Care) und dem Cystic Fibrosis Trust finanziert wird. Es ist uns eine große Freude, dass wir jetzt mit zwei Weltklasse-Organisationen zusammenarbeiten“, sagte Alton.
Ziel der Partnerschaft ist es, eine neue Gentherapie zu entwickeln, die auf einem lentiviralen Vektor (Träger) basiert, der so modifiziert ist, dass er das Virus nicht replizieren kann und eine gesunde Kopie des CFTR-Gens enthält, das bei CF-Patienten defekt ist.
Es wird als inhalative Formulierung entwickelt, die in die Zellen der Lunge abgegeben wird. Diese Verabreichungsmethode hat eine hohe klinische Wirksamkeit bewiesen und ermöglicht es, die therapeutische Wirkung durch wiederholte Verabreichung aufrechtzuerhalten.
Die Gentherapie ist derzeit die einzige therapeutische Lösung, die das Potenzial hat, alle CFTR-Genmutationen zu behandeln; daher ist die Gruppe der Ansicht, dass dieser Ansatz eine universelle Behandlungsmöglichkeit für alle Patienten mit der Krankheit bietet.
„Diese neuartige Drei-Wege-Partnerschaft vereint eine beispiellose Kombination von klinischen, wissenschaftlichen, fertigungstechnischen und kommerziellen Fähigkeiten, um neue Therapien zu entwickeln und einen wichtigen Beitrag zum Leben der von CF betroffenen Patienten zu leisten“, sagte John Dawson, CEO von Oxford BioMedica in Großbritannien.
„Die GTC glaubt, dass diese Partnerschaft CF-Patienten die optimale Chance bietet, die Gentherapie als klinische Routinepraxis zu etablieren, die für alle Patienten unabhängig von ihrem Mutationsstatus relevant ist und zu gegebener Zeit sowohl Lungenerkrankungen vorbeugen als auch etablierte Probleme behandeln kann“, sagte er.
Boehringer mit Sitz in Deutschland hat die Option, die weltweiten Exklusivrechte zur Entwicklung, Herstellung, Registrierung und Vermarktung dieser lentiviralen Therapie für CF zu lizenzieren, obwohl die finanziellen Bedingungen nicht bekannt gegeben wurden.
„Durch die Zusammenführung unserer seit fast einem Jahrhundert bestehenden Expertise als führendes Unternehmen bei der Entdeckung und Entwicklung von Therapien, die eine fortschrittliche Patientenversorgung bei Atemwegserkrankungen ermöglichen, mit dem Wissen unserer Partner wollen wir beispiellose Möglichkeiten für Patienten mit dieser verheerenden Krankheit eröffnen, die verzweifelt auf bessere Behandlungsmöglichkeiten warten“, sagte Clive R. Wood, PhD, Senior Corporate Vice President of Discovery Research bei Boehringer.
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