| Zusammenfassung: Die CFF gibt Anagram Therapeutics bis zu 15,5 Mio. USD für frühe klinische Studien mit einer neuartigen Enzymersatztherapie. Wenn die Therapie erfolgreich ist, könnten Menschen mit CF die Anzahl der Enzymtabletten zu den Mahlzeiten reduzieren. Die Therapie wäre entweder als Tablette oder als Granulat erhältlich und ist nicht porcinen Ursprungs. Im Laufe des Sommers soll eine klinische Phase-1-Studie mit der Enzymtherapie beginnen. |
| Vorbemerkung des Übersetzers: In den letzten Jahren mehren sich Nachrichten über Lieferengpässe verschiedener Pankreasenzymersatzprodukte. Etwa durch die im Vergleich vor 30 Jahren erfreulicherweise deutlich erhöhte Lebenserwartung der Menschen mit CF wächst der jährliche weltweite Bedarf. Auf der anderen Seite führen veränderte Haltungsformen der Schweine, die die Rohstoffe für diese Therapieform liefern, zu weniger „potenten“ Enzymen, was kürzlich schon dazu geführt hatte, dass praktisch nirgendwo mehr Kapseln mit 40.000 Lipaseeinheiten zu bekommen sind. Außerdem nimmt der Fleischkonsum ab, sodass auch immer weniger Tiere zur Verfügung stehen. Vor diesem Hintergrund sind alle Entwicklungen wie die, über die im Folgenden berichtet wird, sehr wichtig. |
Quelle / Übersetzung ohne Gewähr
Die Cystic Fibrosis Foundation stellt bis zu 15,5 Millionen Dollar an zusätzlichen Mitteln für eine mögliche Enzymtherapie bereit
Förderung klinischer Studien für eine Therapie, die die Verdauung von Menschen mit Mukoviszidose verbessern könnte
BETHESDA, Md. – Die Cystic Fibrosis Foundation hat kürzlich zugestimmt, Anagram Therapeutics (früher bekannt als Synspira Therapeutics) bis zu 15,5 Mio. USD zur Verfügung zu stellen, um frühe klinische Studien mit einer neuartigen Enzymersatztherapie durchzuführen.
Wenn die Therapie erfolgreich ist, könnten Menschen mit Mukoviszidose die Anzahl der Enzymtabletten, die sie für die richtige Verdauung der Nahrung einnehmen müssen, von einer Handvoll Tabletten auf nur eine pro Mahlzeit reduzieren. Darüber hinaus wäre die Therapie entweder als Tablette, die in Wasser aufgelöst werden kann, oder als Granulat, das mit weicher Nahrung vermischt werden kann, erhältlich. Das Medikament ist nicht porcine, d. h. es enthält Enzyme, die nicht von Tieren stammen, und ist darauf ausgelegt, Fette, Proteine und Kohlenhydrate abzubauen.
„Diese potenzielle Therapie wäre bequemer und würde Menschen mit Mukoviszidose, die mit der Verdauung zu kämpfen haben, eine weitere Option zu den derzeitigen Therapien bieten“, sagte JP Clancy, MD, Senior Vice President für klinische Forschung bei der Stiftung. „Wir sind bestrebt, bessere Therapien für Mukoviszidose-Komplikationen wie schlechte Verdauung zu entwickeln, um das tägliche Leben von Menschen mit Mukoviszidose zu verbessern.
Anagram plant, im Laufe des Sommers eine klinische Phase-1-Studie mit der Enzymtherapie zu beginnen.
Die Stiftung hatte zuvor bereits 20,4 Millionen Dollar an Synspira Therapeutics, dem Vorgängerunternehmen von Anagram, zur Verfügung gestellt, womit sich das Gesamtengagement auf 35,9 Millionen Dollar belief. Die fortlaufende Unterstützung war für die Vorbereitung dieser Therapie auf die Erprobung in klinischen Studien von entscheidender Bedeutung und ist ein Beispiel für das Venture-Philanthropie-Modell der Stiftung, mit dem sie Unternehmen bei der Erforschung und Entwicklung von CF-Medikamenten finanziell unterstützt.
Komplikationen bei Mukoviszidose
Zwischen 85 und 90 % der Menschen mit Mukoviszidose leiden an einer Pankreasinsuffizienz und benötigen vor dem Verzehr der meisten Nahrungsmittel Enzyme. Eine Pankreasinsuffizienz tritt auf, wenn zähflüssige, klebrige Pankreassekrete die Freisetzung von Enzymen blockieren, die für die Aufspaltung der Nahrung zur Verdauung benötigt werden.
Wenn keine Enzyme zur Aufspaltung der Nahrung vorhanden sind, wird ein Großteil der in der Nahrung enthaltenen Proteine, Fette und Kohlenhydrate nicht absorbiert. Dies kann zu schlechtem Wachstum, gastrointestinalen Symptomen wie Blähungen und Völlegefühl sowie zu Unterernährung führen.
Die CF Foundation konzentriert sich darauf, die nächste Generation von innovativen Therapien voranzutreiben, um die Komplikationen zu bekämpfen, die der Mukoviszidose zugrunde liegende Ursache bei allen Betroffenen zu behandeln und eine Heilung zu finden. Innovatoren, die an der Durchführung von Programmen im Bereich Mukoviszidose interessiert sind, können sich über spezifische Finanzierungsmöglichkeiten informieren.
Über die Cystic Fibrosis Foundation
Die Cystic Fibrosis Foundation ist weltweit führend bei der Suche nach einer Heilung für Mukoviszidose. Die Stiftung finanziert mehr Mukoviszidose-Forschung als jede andere Organisation, und fast jedes heute verfügbare Mukoviszidose-Medikament wurde durch die Unterstützung der Stiftung ermöglicht. Die Stiftung mit Sitz in Bethesda, MdL, unterstützt und akkreditiert außerdem ein nationales Netzwerk von Versorgungszentren, das von den National Institutes of Health als Modell für die Versorgung einer chronischen Krankheit anerkannt wurde. Die CF Foundation ist eine von Spendern unterstützte gemeinnützige Organisation. Weitere Informationen finden Sie unter cff.org.
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