Erste klinische Studie mit 3fach-Kombination von Galapagos

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Galapagos startet eine klinische Studie namens FALCON, um eine neue Dreifach-Kombinationstherapie zur Behandlung von Mukoviszidose-Patienten zu evaluieren.

Die Kombinationstherapie mit den experimentellen Therapien GLPG2451, GLPG2222 und GLPG2737, die alle von Galapagos entwickelt wurden, zeigt frühes Potenzial in nicht-menschlichen Studien zur Behandlung von Mukoviszidose.

In vitro-Assays haben durchweg gezeigt, dass die Triple-Kombinationstherapie eine signifikant positive Wirkung auf humane Bronchialepithelzellen von CF mit der F508del-Mutation hat, die die häufigste Mutation bei CF-Patienten ist.

Die in vitro-Ergebnisse zeigen, dass die Therapie den Chloridtransport, der bei CF beeinträchtigt ist, im Vergleich zum derzeit verfügbaren verschreibungspflichtigen Medikament Orkambi (Lumacaftor/Ivacaftor) signifikant steigern kann.

Die F508del-Mutation im CFTR-Gen führt zu einer Fehlfunktion des CFTR-Proteins. Dies führt zu Anomalien im Chloridtransport, die zu Mukoviszidose führen können.

Die FALCON-Studie besteht aus zwei Teilen. Im ersten Teil werden acht CF-Patienten mit der F508del-Mutation zwei Wochen lang mit einer Kombination aus GLPG2451 und GLPG2222 behandelt, gefolgt von der dreifachen Kombination aus GLPG2451, GLPG2222 und GLPG2737 für weitere zwei Wochen.

Im zweiten Teil werden acht CF-Patienten mit der homozygoten F508del-Mutation und acht Personen mit einer heterozygoten Mutation mit der gleichen dualen Kombination wie oben, jedoch mit einer höheren Dosis behandelt. Es folgt eine zweiwöchige, dreifache Kombinationstherapie. Die Wirksamkeit der Behandlung wird an Veränderungen des Schweißchlorids und der Lungenfunktion gemessen.

„Heute haben wir einen wichtigen Meilenstein in unserem CF-Programm erreicht. Seit 2005 ist es unser Ziel, eine krankheitsmodifizierende Therapie für CF zu entwickeln“, sagte Dr. Piet Wigerinck, Chief Scientific Officer von Galapagos, in einer Pressemitteilung. „Jetzt evaluieren wir eine erste Dreifach-Kombination bei CF-Patienten, wobei die nächste Dreifach-Kombination schnell nachfolgen wird.

„Diese Schritte bringen uns unserem Ziel näher, Patienten, Ärzten und Kostenträgern mehr Wahlmöglichkeiten bei ihren CF-Therapien zu bieten“, fügte Wigerinck hinzu.