Proteostasis Therapeutics erhält von FDA Fast-Track-Status für Dreifach-Kombi bei CF-Patienten

Hinweis: am 27.03.2019 haben wir folgenden Beitrag gepostet: Dreifachkombinationen von Proteostasis zeigen gute Ergebnisse, Add-ons eher nicht

Quelle / leicht gekürzte Übersetzung ohne Gewähr

CAMBRIDGE, Mass., 4. April 2018 /PRNewswire/ — Proteostasis Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTI), ein biopharmazeutisches Unternehmen im klinischen Bereich, das sich der Entdeckung und Entwicklung bahnbrechender Therapien zur Behandlung von Mukoviszidose (CF) und anderen Krankheiten widmet, die durch dysfunktionale Proteinverarbeitung verursacht werden, gab heute bekannt, dass die U.S. Food and Drug Administration (FDA) einen Fast-Track-Status für das Dreifach-Kombinationsprogramm des Unternehmens zur Behandlung von Mukoviszidose erteilt hat. Die firmeneigene Dreifach-Kombination umfasst einen neuartigen Mukoviszidose-Transmembran-Leitwertregler (CFTR), einen Korrektor und einen Potentiator der dritten Generation, bekannt als PTI-428, PTI-801 und PTI-808. Das Unternehmen gab im Januar bekannt, dass das Protokoll für seine dreifach kombinierte klinische Studie, die das Unternehmen im laufenden Quartal beginnen will, vom Therapeutics Development Network (TDN) und dem Clinical Trial Network (CTN), den Entwicklungszweigen der Cystic Fibrosis Foundation (CFF) bzw. der European CF Society (ECFS), bestätigt wurde.

„Der Fast-Track-Status ist ein weiterer positiver Schritt für die Entwicklung unserer Dreifach-Kombinationstherapie und unterstreicht den großen Bedarf, der für die große Mehrheit der CF-Patienten nach wie vor besteht“, sagte Meenu Chhabra, President und Chief Executive Officer von Proteostasis Therapeutics. „Wir glauben, dass diese Designation, zusammen mit anderen neueren Designationen durch Aufsichtsbehörden und CF-Organisationen nach Überprüfung unserer Ergebnisse mit PTI-428, PTI-801 und PTI-808, eine Anerkennung des Potenzials dieser Programme bei dieser Krankheit darstellt. Wir glauben, dass Kombinationen von CFTR-Modulatoren eine Verbesserung der Behandlungseffizienz für verschiedene Segmente der CF-Population versprechen, einschließlich F508del-Heterozygoten und F508del-Homozygoten, bei denen die Patienten nur begrenzten Zugang zur Behandlung haben, durch bestehende Behandlungen unterversorgt sind oder einen abnehmenden Nutzen in der Lungenfunktion im Laufe der Zeit sehen“.

Das Fast Track-Programm der FDA soll die Entwicklung und Überprüfung neuer Medikamente erleichtern, die zur Behandlung schwerer oder lebensbedrohlicher Erkrankungen bestimmt sind und die das Potenzial aufweisen, ungedeckte medizinische Bedürfnisse zu befriedigen. Ein Prüfpräparat, das den Status eines Fast Track-Programms erhält, ist für eine intensivierte Kommunikation zwischen der FDA und dem Unternehmen in Bezug auf den Entwicklungsplan und das Design klinischer Studien geeignet und kann für eine vorrangige Prüfung in Betracht kommen, wenn bestimmte Kriterien erfüllt sind.

Über die Dreifach-Kombinationstherapie

Proteostasis Therapeutics entwickelt eine Kombinationstherapie für CF durch gemeinsame Verabreichung von drei separaten CFTR-Modulatoren: PTI-428, einem Verstärker, PTI-801, einem Korrektor und PTI-808, einem Potentiator. Alle drei Wirkstoffkandidaten wurden intern im Unternehmen ermittelt und sollen durch komplementäre Wirkmechanismen, die bestimmte krankheitsverursachende Fehlfunktionen des CFTR-Proteins adressieren, synergistisch wirken. PTI-428, PTI-801 und PTI-808 haben aktive INDs unter der FDA und befinden sich derzeit in klinischen Studien an Patienten in den USA und Europa.

Über Proteostasis Therapeutics, Inc.

Proteostasis Therapeutics, Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen im klinischen Bereich, das niedermolekulare Therapeutika zur Behandlung von Mukoviszidose (CF) und anderen, durch dysfunktionelle Proteinverarbeitung verursachte, Krankheiten entwickelt. Das Team von Proteostasis Therapeutics mit Sitz in Cambridge, MA, konzentriert sich auf die Identifizierung von Therapien, die die Proteinfunktion wiederherstellen. Zusätzlich zu den verschiedenen Programmen in der Mukoviszidose hat Proteostasis Therapeutics eine Zusammenarbeit mit Astellas Pharma, Inc. zur Erforschung und Identifizierung von Therapien, die auf den UPR-Signalweg (Unfolded Protein Response) abzielen, vereinbart.