| Vorbemerkung: Apropos „verplant“, so wollen wir eigentlich nicht rüberkommen… – Wir stehen für zeitnahe und für Betroffene relevante Informationen aus dem CF-Bereich. Unser Ziel der Zeitnähe haben wir bei diesem Beitrag deutlich verfehlt: Der Originalartikel erschien bereits im Februar 2022. Diese Informationen finden wir aber zu wichtig, um sie dauerhaft zu „vergessen“. Denn der Betrag veranschaulicht deutlich, in welchen Dimensionen eigentlich investiert werden muss, um irgendwann nützliche Ergebnisse für CF-betroffene Menschen zu erhalten. Es ist nie zu spät, das Richtige zu tun, nun also die Übersetzung… |
Quelle / Übersetzung ohne Gewähr
CF-Stiftung überschreitet 100 Millionen Dollar an Mitteln zur Verbesserung der Infektionsbehandlung
Hinweis: Dieser Artikel wurde aktualisiert, um klarzustellen, dass die Cystic Fibrosis Foundation im Rahmen ihrer Infektionsforschungsinitiative bisher mehr als 100 Millionen Dollar für verschiedene Studien bereitgestellt hat, und nicht allein, dass sie Mittel für künftige Forschung eingeworben hat.
Die Cystic Fibrosis Foundation (CFF) hat im Rahmen ihrer Infektionsforschungsinitiative, die die Erkennung und Behandlung chronischer Infektionen bei Mukoviszidose (CF) verbessern soll, bisher mehr als 100 Millionen Dollar für verschiedene Studien bereitgestellt.
Die Mittel, die nun 109 Millionen Dollar übersteigen, wurden in etwas mehr als drei Jahren vergeben – zwei Jahre früher als das ursprüngliche Fünfjahresziel des Projekts.
„Das Erreichen dieses Ziels bedeutet nicht, dass wir die Ziellinie erreicht haben“, sagte Tiffany Burnett, Co-Leiterin der Infection Research Initiative und Senior Director of Biopharma Programs bei der Cystic Fibrosis Foundation, in einer Pressemitteilung.
„Wir werden diesen Schwung beibehalten und weiterhin jede Wissenschaft finanzieren, von der wir glauben, dass sie wirklich vielversprechend ist, um Infektionen zu bekämpfen“, sagte Burnett und fügte hinzu: „Chronische Infektionen sind eine ernsthafte Bedrohung für die Gesundheit von Menschen mit Mukoviszidose, und wir brauchen weiterhin eine verbesserte Erkennung und wirksamere Behandlungen“. Eine Art von antibiotikaresistenten Bakterienstämmen, der sogenannte Methicillin-resistente Staphylococcus aureus (MRSA), ist besonders besorgniserregend, da anhaltende Infektionen mit einer raschen Verschlechterung der Lungenfunktion und einer geringeren Überlebensrate der Patienten verbunden sind.
Die 2018 ins Leben gerufene Infektionsforschungsinitiative markierte die fortgesetzten Bemühungen der CFF, die Entwicklung neuer und nicht-traditioneller Wege zur Behandlung antibiotikaresistenter Infektionen zu unterstützen sowie die Erkennung und Diagnose zu verbessern. Darüber hinaus arbeitet die Initiative an der Verbesserung aktueller Therapien.
Mehr als 20 Industrieprogramme, die alle auf die Entwicklung neuer Therapien abzielen, wurden bisher von der Initiative mit Zuschüssen in Höhe von insgesamt 60 Millionen Dollar gefördert. Damit ist die Zahl der von der Stiftung unterstützten Studien seit 2018 jährlich um durchschnittlich 67 Prozent gestiegen.
Sechs Studien untersuchen derzeit Möglichkeiten zur Behandlung typischer Mukoviszidose-Infektionen, einschließlich solcher, die durch Pseudomonas, einem in der Umwelt häufig vorkommenden Bakterium, ausgelöst werden. Weitere fünf Studien konzentrieren sich auf Infektionen, die durch nichttuberkulöse Mykobakterien verursacht werden – eine Bakteriengruppe, die mit derjenigen verwandt ist, die Tuberkulose verursacht -, und zwei Studien befassen sich mit MRSA-Infektionen.
Nach Angaben der CFF werden neue „nicht-traditionelle“ Strategien zur Bekämpfung schwer zu behandelnder bakterieller Infektionen getestet, darunter der Einsatz von Stickstoffmonoxid (NO), intravenösem Gallium und Bakteriophagen-Therapien.
NO ist ein körpereigenes Gas, das als Vasodilatator wirkt, d. h. es bewirkt, dass sich die Blutgefäße entspannen und weiten, und spielt auch eine Schlüsselrolle bei der Immunreaktion gegen Mikroben.
Frühere Forschungen haben gezeigt, dass NO dazu beitragen könnte, krankheitsverursachende Bakterien bei Mukoviszidose zu beseitigen und die Lungenfunktion zu verbessern.
Gallium, ein eisenähnliches Molekül, bekämpft nachweislich antibiotikaresistente Stämme von Pseudomonas aeruginosa. Nachdem die US-Arzneimittelbehörde FDA die intravenöse Anwendung zu diagnostischen Zwecken genehmigt hat, wird in weiteren Studien seine Wirksamkeit bei der Behandlung von Infektionen bei Menschen mit Mukoviszidose geprüft.
Die CFF hat die Entwicklung von Bakteriophagen-Therapien (Phagen) finanziert, die inzwischen in der klinischen Prüfung sind. Phagen sind Viren, die bestimmte Bakterienstämme abtöten und eine Alternative zu Antibiotika darstellen. Am wichtigsten ist, dass Phagen weder nützliche Bakterien noch menschliche Zellen beeinträchtigen.
Darüber hinaus hat die Stiftung fast 6 Millionen Dollar bereitgestellt, um Technologien zu entwickeln, die nicht auf Sputum zurückgreifen, um festzustellen, ob eine Person mit Mukoviszidose infiziert ist. Dies ist besonders wichtig für Patienten, die mit Trikafta von Vertex Pharmaceuticals behandelt werden, von dem bekannt ist, dass es die Sputumproduktion einschränkt. Alternative diagnostische Tests sind laut der CF Foundation entscheidend, um die Wirksamkeit neuer Therapien zu beurteilen und das Ansprechen auf die Behandlung zu überwachen.
Im Rahmen der von der CFF unterstützten akademischen Forschung zeigten die Ergebnisse der klinischen Studie STOP2 – Standardized Treatment of Pulmonary Exacerbations II – (NCT02781610), dass eine kürzere 10-tägige Behandlung mit intravenösen Antibiotika einer 14-tägigen Behandlung von Lungenverschlechterungen bei Patienten, die schnell auf die Behandlung ansprechen, nicht unterlegen ist. Die gleiche Tendenz zeigte sich bei Patienten, die später auf die Behandlung ansprachen, wobei eine 21-tägige Behandlung nicht wirksamer war als eine 14-tägige.
Diese Ergebnisse sprechen für den Einsatz kürzerer intravenöser (IV) Antibiotikabehandlungen bei Menschen mit Mukoviszidose, wodurch das Risiko einer Antibiotikaresistenz und von Nebenwirkungen verringert wird.
Eine neue Pilotstudie mit Kindern und Jugendlichen mit der Bezeichnung Streamlined Treatment of Pulmonary Exacerbations in Pediatrics, oder STOP-PEDS (NCT04608019), ist derzeit im Gange. Im Rahmen dieser Studie mit 121 Teilnehmenden mit Mukoviszidose im Alter von 6 bis 18 Jahren soll untersucht werden, ob eine Antibiotikabehandlung, die sofort mit der Freigabe der Atemwege kombiniert wird, für pädiatrische Patienten von Nutzen sein kann.
Die Ergebnisse dieser Studie werden den Forschenden helfen, die Durchführbarkeit einer zukünftigen größeren Studie zu bestimmen, in der die frühe oder spätere Zugabe von Antibiotika bei der Kontrolle von leichten Lungenverschlechterungen bei pädiatrischer CF verglichen wird.
Die CF Foundation unterstützt auch das STOP3-Programm, in dem untersucht wird, ob eine intravenöse Antibiotika-Kombination – ein Breitspektrum-Aminoglykosid (wie Gentamicin) zusammen mit einem Beta-Lactam-Antibiotikum (eine Klasse, zu der auch Penicillin gehört) – bei der Bekämpfung von Pseudomonas-Infektionen besser wirkt als Beta-Lactam allein.
Die Studie soll zeigen, dass die Kombinationstherapie keinen Nutzen bringt, was angesichts der negativen Auswirkungen von Aminoglykosiden auf das Gehör und die Nierenfunktion wichtig wäre.
Mit Blick auf die Zukunft hat sich die Stiftung verpflichtet, die Forschung zu weniger häufigen Infektionen bei Mukoviszidose voranzutreiben, wie z. B. solche, die durch den Aspergillus-Pilz verursacht werden. Eine groß angelegte Studie, die im nächsten Jahr beginnen soll, wird dazu beitragen, die tatsächliche Belastung durch Pilzinfektionen zu ermitteln und die Infrastruktur für die Entwicklung künftiger Therapien und Diagnosen für diese spezielle Art von Infektionen aufzubauen.
Da die drei wichtigsten mikrobiellen Erreger, von denen Menschen mit Mukoviszidose betroffen sind – Aspergillus, MRSA und Pseudomonas – auch in der Allgemeinbevölkerung vorkommen, werden die Bemühungen der Stiftung wahrscheinlich auch Menschen außerhalb der Mukoviszidose-Gemeinschaft zugute kommen.
Darüber hinaus wird die CFF weiterhin das PASTEUR-Gesetz unterstützen, ein überparteiliches Bundesgesetz in den USA, das die Entwicklung neuer Antibiotika und den angemessenen Einsatz bestehender Antibiotika fördern soll.
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