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Erste Person mit CF erhält genetisches Medikament als Aerosol in Studie
Wie der Hersteller 4D Molecular Therapeutics (4DMT) bekannt gab, wurde die erste Person mit CF in einer klinischen Phase-1/2-Studie mit 4D-710, einem genetischen Prüfpräparat für Erwachsene mit Mukoviszidose (CF), behandelt.
„Die Verabreichung des ersten Menschen mit CF in der klinischen Phase-1/2-Studie mit 4D-710 zur Behandlung von Mukoviszidose ist ein wichtiger Meilenstein für unser Unternehmen und Betroffene, die davon profitieren könnten“, sagte Dr. Robert Fishman, Chief Medical Officer und Leiter des Therapiebereichs Pulmonologie bei 4DMT, in einer Pressemitteilung.
Die offene Studie (NCT05248230) soll etwa 18 Teilnehmende einschließen und die Sicherheit, Verträglichkeit und vorläufige Wirksamkeit von zwei 4D-710-Dosierungen untersuchen. In Frage kommen sowohl Erwachsene mit Mutationen in beiden CFTR-Genkopien, die Mukoviszidose verursachen, als auch solche, die für eine CFTR-Modulator-Therapie nicht in Frage kommen oder diese aufgrund von Nebenwirkungen abgebrochen haben.
Im Gegensatz zu Modulatoren, die CF bei Menschen mit spezifischen Mutationen, die das CFTR-Protein verändern, behandeln, ist 4D-710 so konzipiert, dass es unabhängig von der Mutation eines CF-Betroffenen wirkt, was auch als Kombinationstherapie für diejenigen hilfreich sein kann, die nicht vollständig auf Modulatoren ansprechen.
„Diese Therapie hat das Potenzial, ein breites Spektrum von Menschen mit Mukoviszidose zu behandeln, unabhängig von ihren spezifischen CFTR-Mutationen“, sagte Dr. Jennifer Taylor-Cousar, Professorin für Medizin und Pädiatrie am National Jewish Health in Colorado und Hauptprüferin der Studie. „Es könnte sowohl Menschen mit Mukoviszidose zugute kommen, die keine CFTR-Modulatoren einnehmen können, als auch jenen, die trotz einer Modulatortherapie ein erhebliches Restdefizit in der Lungenfunktion aufweisen.“
4D-710 wurde mit der firmeneigenen Therapeutic Vector Evolution-Plattform von 4DMT entwickelt, die einen harmlosen Adeno-assoziierten viralen Vektor namens A101 verwendet, um eine gesunde Kopie von CFTR – die die Anweisungen für das CFTR-Protein liefert – zu übertragen, die als microCFTR bezeichnet wird.
Der A101-Vektor wird als Aerosol direkt in die Epithelzellen verabreicht, die die Atemwege in der Lunge auskleiden, um die Produktion und Funktion des CFTR-Proteins zu verbessern. A101 wurde außerdem so konzipiert, dass es die dicke Schleimbarriere in der Lunge durchdringt und Immunreaktionen widersteht, die die Wirksamkeit einschränken würden.
In präklinischen Studien wurde 4D-710 von nicht-menschlichen Primaten gut vertragen; es gab keine signifikanten Nebenwirkungen bei der Verabreichung als Aerosol und das microCFTR-Gen verteilte sich gut in der Lunge, wo es aktiv das CFTR-Protein produzierte, berichtet das Unternehmen auf seiner Website.
Zu den sekundären Ergebnissen der Phase-1/2-Studie gehören die Durchführbarkeit des Nachweises des Gentransfers und der Produktion des microCFTR-Proteins, gemessen in Biopsien und Bürstenabstrichen.
„4D-710 nutzt den aerosolvermittelten A101-Vektor, der bei 4DMT durch unsere firmeneigene Plattform Therapeutic Vector Evolution entwickelt wurde“, sagte Fishman. „Bis heute hat unsere Plattform fünf Produktkandidaten im klinischen Stadium hervorgebracht, die drei verschiedene proprietäre und neuartige Kapside [Virushüllen] enthalten.“
„Wir sind bestrebt, das volle Potenzial genetischer Arzneimittel durch unsere Plattform zu erschließen und das Versprechen von transformativen Biotherapeutika zum Nutzen der Patienten zu erfüllen“, fügte Fishman hinzu.
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