Heute wurde bekanntgegeben, dass Symkevi (zusammen mit Kalydeco) in der EU nun auch für Kinder von 6 bis 11 Jahren zugelassen ist.
Für die Verordnung müssen – genauso wie bei den älteren EU-Patienten – entweder
- zwei Kopien der F508del-Mutation oder
- eine Kopie der F508del-Mutation sowie eine der 14 folgenden Residualfunktionsmutationen vorliegen: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G, und 3849+10kbC→T
Während sich vor allem einige Kinder mit ihren Eltern auf eine erstmalige Behandlungsoption mit einem CFTR-Modulator freuen werden, mag nun auch für die F508del-homozygoten jüngeren Patient*innen eine möglicherweise unkompliziertere Option verfügbar sein, bei denen es mit Orkambi aufgrund dessen wechselwirkungsfreudigen Inhaltsstoffs Lumacaftor zu Problemen im Einsatz mit anderen Medikamenten kam.
Eine gegenüber Orkambi bessere Wirkung darf nicht zwingend erwartet werden. Bisherige Patientenberichte zeigen, dass die Medikamente auf die zentralen CF-Bereiche Lunge und Darm individuell und schwer vorhersagbar unterschiedlich reagieren.
Da die Kombination Symkevi und Kalydeco teurer ist als das Orkambi, ist ein Wechsel ohne Not nicht sinnvoll, besonders nicht, wenn die Stoffwechselstörung bisher auch bei detaillierter diagnostischer Betrachtung stabil und unauffällig geblieben ist.
In Deutschland sollte die Verordnung ab sofort möglich sein.
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