| Vorbemerkung: Der Ansatz über das ETD002 verfolgt eine Aktivierung des alternativen Chloridkanals TMEM16A in der Lunge. Interessanterweise gab es kürzlich eine Untersuchung, wonach bei Menschen mit CF die Lungenerkrankung sehr milde ausfällt, wenn dieser Chloridkanal auch nicht funktioniert. Lies dazu den Artikel Mukoviszidose: Eröffnet neu entdeckte Krankheit neue Therapieoptionen? (Lungeninformationsdienst). Das sind äußerst widersprüchliche Informationen. |
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Beginn der Dosisfindung in Phase 1 der ETD002-Studie, einer möglichen CF-Inhalationstherapie
Enterprise Therapeutics gab bekannt, dass die Dosierung in einer klinischen Phase-1-Studie begonnen hat, in der ETD002, eine potenzielle Inhalationsbehandlung für Mukoviszidose (CF), getestet wird.
Die Studie (NCT04488705) wird die Sicherheit und Verträglichkeit von EDT002 in aufsteigenden Einfach- und Mehrfachdosierungen bei gesunden Menschen im Vergleich zu einem passenden Placebo untersuchen. Sie soll im Dezember abgeschlossen werden.
„Wir freuen uns, mit der klinischen Entwicklungsphase von ETD002 begonnen zu haben“, sagte Dr. John Ford, CEO von Enterprise Therapeutics, in einer Pressemitteilung. Die Therapie „hat das Potenzial, die Lebensqualität von Menschen, die mit Mukoviszidose leben und für die die bestehenden Therapien häufig nicht wirksam sind, erheblich zu verbessern“.
ETD002 wurde entwickelt, um die Aktivität von TMEM16A, einem Chloridkanal, der sich auf den Oberflächen der Zellen in den Geweben der Atemwege befindet, zu verstärken – oder zu potenzieren -, wo er hilft, die Menge an Salz und Flüssigkeit zu regulieren.
ETD002 verstärkte die Aktivität von TMEM16A in präklinischen Studien, wodurch der Flüssigkeitseinstrom in die Atemwege erhöht und die Verdünnung und Clearance des Schleims gefördert wurde, berichtet das Unternehmen. Eine übermäßige Schleimablagerung in den Atemwegen ist eine der Hauptursachen für Atemwegserkrankungen bei CF-Patienten und erhöht das Infektionsrisiko.
Die CFTR-Modulation ist ein weiterer verfügbarer und anerkannter Ansatz zur Behandlung der Mukoviszidose. Diese Therapien zielen weitgehend darauf ab, Mutationen im CFTR-Gen (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) zu korrigieren, das das defekte Gen ist, welches die Mukoviszidose verursacht. Aufgrund ihrer Spezifität für bestimmte Mutationen sind sie jedoch nicht immer für alle Mukoviszidose-Patienten verfügbar oder wirksam.
Die TMEM16A-Potenzierung funktioniert unabhängig vom CFTR-Mutationsstatus eines Patienten, so dass dieser Ansatz auf alle Mukoviszidose-Patienten und möglicherweise auch auf Patienten mit anderen Lungenkrankheiten anwendbar ist.
„Obwohl CFTR-Modulatoren bei den genetisch für diese Therapien geeigneten Personen erfolgreich verbesserte klinische Ergebnisse gezeigt haben, hoffen wir, dass die TMEM16A-Potenzierung über ETD002 den vielen Menschen mit CF, die diese CFTR-Mutationen nicht teilen, klinischen Nutzen bringen wird“, sagte Dr. David Morris, Chief Medical Officer von Enterprise.
Es wird erwartet, dass ETD002 sowohl als Einzeltherapie als auch in Kombination mit anderen Therapien, einschließlich solcher, die das mutierte CFTR reparieren, wirken wird.
„Wir freuen uns darauf, in den nächsten Monaten die ersten Daten an menschlichen Freiwilligen zu generieren und sind den Probanden und Prüfärzten dankbar, die uns dabei helfen, diese neuartige Behandlung für Menschen mit CF voranzubringen“, schloss Morris.
Die Studie, in die etwa 88 erwachsene Teilnehmer aufgenommen werden sollen, wird derzeit in Großbritannien rekrutiert. Weitere Informationen finden Sie hier. Die Studie wird von der Cystic Fibrosis Foundation mit einem Therapeutics Development Award unterstützt.
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