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Aus der CF-Community kamen Nachfragen, inwieweit die derzeitige durch COVID-19 bedingte Krise mit Auswirkung auf die Auslieferung derzeitiger bzw. die Zulassung zukünftiger CFTR-Modulatortherapien haben könnte. Dazu fragten wir bei dem derzeitig einzigen Hersteller dieser Therapien, der Firma Vertex nach, unter anderem am 02.04.20.
Kommt es zu Lieferschwierigkeiten?
Die Lieferfähigkeit von Kalydeco, Orkambi und Symkevi ist derzeit sichergestellt. Dennoch kann es derzeit zu Verzögerungen von wenigen Werktagen kommen, weil logistische Prozesse insgesamt gestört sind.
Was macht der Zulassungsprozess zur Dreifachkombination?
Nachdem Vertex vor einigen Monaten vom „schnellen Zulassungspfad“ zurückgetreten war, um durch Nachlieferung weiterer Studien an die Behörde eine „breite“ Zulassung besser zu unterstützen, wird nun eine möglichst schnelle Zulassung angestrebt.
Wann wird „Trikafta“ zugelassen werden?
Das kann niemand genau sagen, aber die Hoffnung besteht nun doch, dass zwischen Juli und November 2020 eine Zulassung erfolgen könnte. Das Medikament wird übrigens nicht Trikafta heißen, sondern wiederum mit einem neuen Namen als sogenanntes Co-Packaging zu Kalydeco kommen. Ähnlich war es schon bei Symdeko, das in vielen europäischen Märkten als Symkevi vermarktet wurde, ebenfalls als Co-Packaging zu Kalydeco.
Für welche Mutationen wird die Zulassung erfolgen?
Auch hier kann man derzeit noch nicht sagen, wie die EMA entscheiden wird. Gerade diese Frage wird viele Patienten interessieren, daher bleiben wir hier am Ball. Grundsätzlich lässt sich die Zulassungsbehörde allerdings nicht in die Karten schauen, daher ist kaum zu erwarten, dass bis Ende Mai darüber irgendetwas bekannt werden könnte.
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