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CF Foundation stellt bis zu 15 Millionen Dollar für Arcturus Therapeutics zur Verfügung, um die experimentelle RNA-Therapie voranzutreiben.
Die Cystic Fibrosis Foundation (CFF) wird Arcturus Therapeutics bis zu 15 Millionen Dollar zur Verfügung stellen, um die Entwicklung einer experimentellen RNA-Therapie, genannt LUNAR-CF, zur Behandlung von CF-Patienten mit allen Arten von Mutationen im CFTR-Gen voranzutreiben.
Mit der Förderung wird ein mehrjähriges Programm eingerichtet, das darauf abzielt, die Entwicklung von LUNAR-CF und anderen RNA-basierten Therapien für CF zu fördern, Methoden zu entwickeln, um RNA-Therapien an Lungenzellen zu liefern, und einen Antrag auf Zulassung als investigational new drug (IND) für LUNAR-CF einzureichen. Wenn die U.S. Food and Drug Administration (FDA) den Antrag genehmigt, wird Arcturus grünes Licht haben, um seine Therapie am Menschen zu testen.
„Wir freuen uns über die erweiterte finanzielle Unterstützung durch die CF-Stiftung und glauben, dass wir nun ausreichend finanziert sind, um das LUNAR-CF-Programm zur Einreichung eines IND-Antrags voranzutreiben“, sagte Joseph Payne, Präsident und CEO von Arcturus, in einer Pressemitteilung.
Messenger RNA (mRNA) Therapien sind ein neuartiger Ansatz zur Behandlung genetischer Krankheiten. mRNAs sind die Moleküle, die den Zellen Anweisungen zur Proteinproduktion geben. Durch die Bereitstellung einer nicht-mutierten mRNA an Zielzellen ermöglichen diese mRNA-Therapien die Produktion funktioneller Proteine.
Arcturus konzentriert sich auf die Entwicklung und Herstellung von mRNA-Therapien und -Delivery-Systemen – den Substanzen, die das mRNA-Molekül schützen, bis es die Zielzelle erreicht und dabei seinen Abbau verhindert – zur Behandlung von Krankheiten wie CF, Ornithin-Transcarbamylase-Mangel, Hepatitis B und nicht-alkoholischen Fettleberkrankheiten.
Das LUNAR-Verabreichungssystem besteht aus Nanopartikeln auf Lipid-(Fett)-Basis, die mit den Zielzellen verschmelzen, die die RNA-Therapie durchführen. Sie können auf verschiedene Weise verabreicht werden, z.B. durch Injektion in die Blutbahn oder Inhalation.
Frühere Tierversuche an nicht-menschlichen Primaten und Mäusen zeigten, dass die Behandlung mit dem LUNAR-System zu einem signifikanten Anstieg der Proteinproduktion führte, ohne Sicherheitsbedenken.
LUNAR-CF ist die erste von Arcturus entwickelte Behandlung. Es handelt sich um eine Inhalationstherapie, die eine funktionelle mRNA-Kopie des Mukoviszidose-Transmembran-Leitfähigkeitsrezeptors (CFTR) – dem Protein, dessen Fehlfunktion CF verursacht – an die Lungenzellen liefert. Die Therapie soll alle Patienten unabhängig von ihren spezifischen Mutationen im CFTR-Gen behandeln.
Präklinische Daten im Tiermodell zeigten, dass die LUNAR-Technologie die CFTR mRNA effektiv an epitheliale Lungenzellen lieferte, die später ein funktionelles CFTR-Protein produzierten.
„Wir freuen uns über die Fortschritte, die wir in unserer Vereinbarung mit der CF-Stiftung erzielt haben, einschließlich präklinischer Proof-of-Concept-Studien, die zeigen, dass LUNAR in der Lage ist, mRNA effizient in Lungenepithelzellen bei Tieren zu liefern und mit der Vernebelung kompatibel ist“, sagte Payne.
Das Unternehmen rechnet damit, den IND-Antrag bei der FDA in der zweiten Jahreshälfte 2020 einzureichen.
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