USA: FDA erteilt Zulassung für Symdeko für Kinder von 6-11 Jahren

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Die FDA genehmigt SYMDEKO® (Tezacaftor/Ivacaftor und Ivacaftor) zur Behandlung der zugrunde liegenden Ursache von CF bei Kindern im Alter von 6-11 Jahren mit bestimmten Mutationen im CFTR-Gen.

– SYMDEKO ist jetzt für Patienten ab 6 Jahren mit zwei Kopien der F508del-Mutation oder einer Kopie einer ansprechbaren Mutation zugelassen –

– Drittes Medikament von Vertex, das zur Behandlung der zugrunde liegenden Ursache von CF bei berechtigten Patienten in diesem Altersbereich zugelassen ist –

BOSTON–(BUSINESS WIRE)–Jun. 21, 2019– Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) gab heute bekannt, dass die U.S. Food and Drug Administration (FDA) SYMDEKO® (Tezacaftor/Ivacaftor und Ivacaftor) für den Einsatz bei Kindern mit Mukoviszidose im Alter von 6 bis 11 Jahren zugelassen hat, die zwei Kopien der F508del-CFTR-Mutation haben oder die mindestens eine Mutation im Gen des CF-Transmembranleitwertregulators (CFTR) haben, das auf SYMDEKO reagiert. Es wurde zuvor von der FDA für den Einsatz bei Patienten mit Mukoviszidose ab 12 Jahren mit zwei Kopien der F508del-Mutation oder einer Kopie einer ansprechbaren Mutation in den USA zugelassen. Eine zusätzliche Dosierungsstärke von SYMDEKO-Tabletten ist nun verfügbar (Tezacaftor 50 mg/Ivacaftor 75 mg und Ivacaftor 75 mg) in Verbindung mit dieser Zulassung.

„Die heutige erweiterte Zulassung von SYMDEKO im Alter von 6 bis 11 Jahren ist ein wichtiger Schritt in unseren Bemühungen, den jüngsten Patienten weiterhin Behandlungsmöglichkeiten zu bieten, und bringt uns unserem Ziel, Medikamente für alle Menschen, die mit CF leben, zu entwickeln, näher“, sagte Dr. Reshma Kewalramani, Executive Vice President und Chief Medical Officer bei Vertex.

Vertex hat eine 24-wöchige multizentrische Open-Label-Phase-3-Studie abgeschlossen, um die Pharmakokinetik, Sicherheit und Verträglichkeit von Tezacaftor/Ivacaftor und Icacaftor bei Kindern im Alter von 6 bis 11 Jahren in den USA und Kanada zu untersuchen. Die Behandlung war im Allgemeinen gut verträglich, und die Sicherheitsdaten waren ähnlich wie in früheren Studien mit Patienten ab 12 Jahren. Die vollständigen Daten aus dieser Studie werden noch in diesem Jahr veröffentlicht.

„Wir haben die klinischen Auswirkungen von SYMDEKO bei Menschen mit CF im Alter von 12 Jahren und darüber gesehen, und diese Zulassung markiert einen entscheidenden Meilenstein für Patienten im Alter von 6 bis 11 Jahren, die von der CFTR-Modulation profitieren können, so dass wir den grundlegenden Defekt bei CF in einem früheren Stadium der Erkrankung behandeln können“, sagte Seth Walker, M.D., University Hospitals of Cleveland, Cleveland Medical Center, Rainbow Babies and Children’s Hospital. „SYMDEKO ist eine wichtige Behandlungsoption für infrage kommenden Menschen mit CF, die einen anderen CFTR-Modulator nicht gestartet oder abgebrochen haben.“

SYMDEKO®/SYMKEVI® (Tezacaftor/Ivacaftor und Ivacaftor) ist bereits in den USA, Kanada, der Schweiz, Australien und der EU für die Behandlung von CF bei Patienten ab 12 Jahren mit bestimmten Mutationen zugelassen. Vertex plant, in der zweiten Jahreshälfte 2019 bei der Europäischen Arzneimittel-Agentur einen Antrag auf Anwendung bei Patienten im Alter von 6 bis 11 Jahren einzureichen.