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Vertex Pharmaceuticals plant, in der zweiten Jahreshälfte 2018 die Aufnahme von Patienten in seine Phase-3-Programme zur Behandlung von Mukoviszidose (CF) abzuschließen, wie das Unternehmen kürzlich in einem Unternehmensupdate bekannt gab.
Dies ist früher als erwartet für die vier Phase-3-Studien, bei denen dreifache Kombinationen von VX-661 (Tezacaftor) und Kalydeco (Ivacaftor) zusammen mit entweder VX-659 oder VX-445 erprobt werden, bei denen es sich um die Prüfpräparate handelt.
Basierend auf diesem voraussichtlichen Abschluss der Patientenrekrutierung beabsichtigt Vertex, bis Mitte 2019 einen Zulassungsantrag für diese dreifachen Kombinationstherapien bei der U.S. Food and Drug Administration einzureichen.
Anfang des Jahres gab das Unternehmen den Beginn einer randomisierten, doppelblinden Phase-3-Studie (NCT03447249) bekannt, in der die VX-659-Kombination bei CF-Patienten mit einer F508del-Mutation und einer ‚minimal function‘-Mutation im CFTR-Gen – dem Gen, das die Krankheit verursacht – getestet wurde. Diese Studie wird durch frühe positive Daten aus einer kürzlich abgeschlossenen Phase-2-Studie (NCT03224351) unterstützt.
Die Kombination mit VX-659 wird auch in einer Phase-3-Studie (NCT03460990) an CF-Patienten mit zwei Kopien der F508del-Mutation getestet. Diese Versuche sind Teil des ECLIPSE-Programms des Unternehmens.
Im Mai berichtete Vertex außerdem über den Start von zwei randomisierten, doppelblinden Phase-3-Studien zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit der VX-445-Dreifachkombination bei CF im Rahmen seines AURORA-Programms.
CF-Patienten ab 12 Jahren mit einer F508del-Mutation und einer ‚minimal function‘-Mutation oder zwei Kopien der F508del-Mutation können sich einschreiben.
Vertex berichtete auch, dass das Unternehmen nach der jüngsten US-Zulassung von Symdeko (Tezacaftor/Ivacaftor und Ivacaftor) für Mukoviszidose eine starke Nachfrage nach dem Medikament verzeichnet und von kommerziellen und staatlichen Kostenträgern breiten Zugang und Abdeckung erhalten hat.
Symdeko wurde auch in Kanada zugelassen, und Vertex erwartet die Zulassung in der Europäischen Union in der zweiten Jahreshälfte 2018.
„Wir haben in der ersten Jahreshälfte 2018 enorme Fortschritte in unserem Geschäft erzielt, die durch die erfolgreiche Einführung von Symdeko, die schnelle Registrierung von zwei Phase-3-Programmen für unsere Dreifach-Kombinationspräparate und den anhaltenden Erfolg bei der Verbreitung unserer CF-Medikamente für mehr Menschen außerhalb der USA gekennzeichnet sind“, sagte Jeffrey Leiden, MD, PhD, CEO von Vertex, in der Presseerklärung.
„Zu Beginn der zweiten Jahreshälfte sind wir gut positioniert, um unsere Fortschritte bei der Entwicklung neuer Medikamente für alle Menschen mit CF sowie bei der Weiterentwicklung anderer transformativer Medikamente außerhalb von CF von der Forschung in die Entwicklung fortzusetzen“, sagte er.
Vertex konzentriert sich auf die Entwicklung von Therapien zur Behandlung von CF-Patienten in jüngeren Jahren, also früher im Krankheitsverlauf.
Das Unternehmen erwartet, dass Daten aus Phase-3-Studien mit Säuglingen und Kindern in der zweiten Hälfte des Jahres 2018 verfügbar sein werden, d.h. Ergebnisse, bei denen Säuglinge im Alter von 6 Monaten bis weniger als 12 Monaten an einer Studie mit Kalydeco (NCT02725567) teilnehmen und Kinder im Alter von 6 bis 11 Jahren Tezacaftor und Kalydeco (NCT03559062) erhalten.
Darüber hinaus plant das Unternehmen, in der zweiten Jahreshälfte 2018 eine Phase-3-Studie mit Orkambi (Lumacaftor/Ivacaftor) bei Kindern im Alter von 12 Monaten bis unter 24 Monaten zu starten.
Vertex hat auch schwebende Zulassungen für Kalydeco, um Kinder im Alter von 12 Monaten bis weniger als 24 Monaten zu behandeln, mit einem Aktionsdatum des Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) auf den 15. August; und für Orkambi bei Kindern im Alter von 2 bis 5 Jahren, mit einem PDUFA-Datum vom 7. August. PDUFA-Termine sind Fristen für die FDA zur Zulassung neuer Medikamente oder Indikationen.
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