Allgemein
Geschützt: Hilfsbeiträge von Therapieanbietern für Menschen mit Mukoviszidose – heute: Pari GmbH
Es gibt keinen Textauszug, da dies ein geschützter Beitrag ist.
Gentherapien
Erste Phase-3-Studie: Inhalative Gentherapie 4D-710
Die Phase-3-Studie für die CF-Gentherapie 4D-710 von 4D Molecular Therapeutics (4DMT) steht kurz bevor. Die Ergebnisse dieser Studie könnten einen wichtigen Meilenstein für die Zulassung einer bahnbrechenden Therapie darstellen
Erfahren Sie mehr über die vielversprechende Gentherapie 4D-710 und die neuesten Entwicklungen in der Welt der Mukoviszidose-Therapie auf unserer Website. [mehr→]
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Transplantation
EMA-Hinweis: Wichtige Sicherheitsinformationen für Transplantierte bei der Anwendung von Paxlovid
Die EMA warnt ganz aktuell vor der CYP3A4-abschwächenden Wirkung von Paxlovid, was bei allen Medikamenten, die darüber abgebaut werden, schnell zu toxischen Pegeln führen kann. Besonders bei Immunsuppressiva kann das fatal enden. [mehr→]
Allgemein
Nortase und Pankreafix muss für Menschen mit CF Leistung der gesetzlichen Krankenkasse bleiben!
Denn Pankreas-Enzymersatztherapien fungaler Herkunft können Leben retten! Die Deutsche CF Hilfe (DCFH) als zweitgrößte bundesweite CF Vereinigung wendet sich an Sie. Mukoviszidose (CF) ist eine angeborene, bisher nicht behebbare komplexe Stoffwechselstörung. Diese betrifft bis zu 15 Organe mit vielfältigen Krankheitsfolgen. [mehr→]
Ausblick
STOP-Studie: SPI-1005 reduziert gehörschädigende Wirkungen von Tobramycin erheblich
SPI-1005 (Ebselen) reduziert Innenohrschäden um mehr als die Hälfte. Die Details zu Ergebnissen einer Phase-2-Studie. [mehr→]
Gentherapien
FDA vergibt RPDD-Gutschein an inhalative Gen-Therapie 4D-710
Die FDA vergibt aufgrund der extrem vielversprechenden Interimsdaten zur Gentherapie 4D-710 ein Satz „Vorschusslorbeeren“ für eine beschleunigte Überprüfung eines zukünftigen Medikaments an den Hersteller. Dieser könnte es auch an ein anderes Unternehmen übertragen oder verkaufen – Nun ja… That’s America… [mehr→]
Gentherapien
USA-Studie: Inhalative Gentherapie 4D-710 an den bisher sieben Menschen sehr erfolgreich
Erstaunlich: Es ließen sich bei den bisherigen Probanden überraschenderweise CFTR-Konzentrationen von mehr als 4x so viel wie in „normalen“ Lungen und ca. 10x so viel wie in CF-Lungen nachweisen PLUS deutliche Verbesserung der Lebensqualität! Nach diesen spannenden Daten wird eine Dosissenkung vorgenommen. [mehr→]
Allgemein
NCT (N-Chlortaurin): Endlich kann ich meine geliebte Ausbildung ungestört fortsetzen!
Emma S. berichtet eindrucksvoll, wie sehr ihr 20%ige Kochsalzlösung und NCT wieder auf die Beine halfen. [mehr→]
News
EU-Zulassung von Kaftrio für Kinder ab 2 J. in den nächsten 67 Tagen. UPDATE: Erfolgt!
Eltern von Kleinkinder mit CF mit mindestens einer CF-auslösenden F508-del-Allel werden sich freuen: Ab voraussichtlich Anfang Dezember Kaftrio in einer entsprechenden Dosierung verfügbar sein wird. [mehr→]
Allgemein
NCT (N-Chlortaurin): Mein Durchbruch in der Mukoviszidose-Behandlung
Hochverträglicher, ausgezeichnet wirksamer und mild antiseptischer Schleimlöser für Menschen ohne Modulatortherapien oder deren unzureichender Wirkung? Vorbemerkung der Redaktion: In der Vergangenheit haben wir bereits mehrfach über NCT berichtet. Außerhalb ärztlich begleiteter Versuche steht die Substanz in hoher Qualität derzeit zu [mehr→]